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Terapia de genes y células madres para curar enfermedades

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Científicos unieron a las dos principales investigaciones de la medicina -la terapia génica y las células madre- para curar una enfermedad humana.

El avance, afirman los investigadores en la revista Nature, acerca a la posibilidad de crear tratamientos personalizados para enfermedades genéticas usando las propias células del paciente.

Los científicos del Instituto Wellcome Trust Sanger y la Universidad de Cambridge, Inglaterra, lograron corregir una mutación -o defecto- en un gen responsable tanto de cirrosis hepática como enfisema pulmonar.Lo hicieron corrigiendo la secuencia del genoma del paciente y extrayendo el ADN defectuoso utilizando sus propias células madre.

Los resultados, afirman los científicos, mostraron que el genoma corregido logró funcionar normalmente.

Tal como expresan los investigadores, éste es un "paso crucial" hacia la medicina personalizada, pero subrayan que es necesario todavía llevar a cabo más investigaciones.

Hasta ahora no habían podido utilizarse las células madre de un paciente con una enfermedad genética porque esas células también pueden contener el código genético defectuoso. Pero ahora los investigadores lograron corregir el defecto en las células madre antes de reintroducirlas en el paciente.

Los científicos utilizaron células madre pluropotenciales inducidas humanas (hIPSC), las cuales pueden ser reprogramadas en el laboratorio y convertidas en una amplia variedad de tejidos. El estudio se centró en una deficiencia causada por una mutación en un gen activo en el hígado, llamado alfa-1-antitripsina, responsable de producir una proteína -antitripsina- que protege de la inflamación excesiva.

Las personas con una mutación en este gen no pueden producir la proteína y esto eventualmente conduce a cirrosis hepática y enfisema pulmonar.Éstas son dos de las enfermedades heredadas más comunes del mundo. Afectan a una de cada 2.000 personas de origen europeo y el único tratamiento actual para cirrosis hepática es un trasplante de hígado.

Para la investigación los científicos tomaron células de la piel de un paciente para convertirlas en células madre. Con el uso de un bisturí molecular extrajeron la mutación en el ADN e insertaron la letra correcta para corregir el defecto en el genoma.

Esto deja las puertas abiertas y sirve de invitación para seguir investigando y trabajar en el tratamiento de otras enfermedades que afectan a millones de personas.

(Fuente: BBC Salud)

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